对付多发性硬化，除了皮质激素、干扰素、免疫抑制剂和静脉注射免疫球蛋白，你还有神马高招么？不要再抓耳挠腮了，看看Paul O’ Connor和Jerry S. Wolinsky等有关口服特立氟胺（teriflunomide）治疗复发型多发性硬化的临床随机试验吧，他们将结果发表在了本期NEJM的文章《Randomized Trial of Oral Teriflunomide for Relapsing Multiple Sclerosis》中。
多发性硬化是一种中枢神经系统的脱髓鞘疾病。说起髓鞘来，它就好像包绕在神经这根电线外的一层绝缘皮，没有了绝缘皮，整个神经的“电路”系统就会发生各种各样的问题。要解决这些问题，尤其是对于更加棘手的复发型多发性硬化，目前神经科却没有多少太好的办法。（更多关于多发性硬化的基础知识，请看《误伤自己人的“多发性硬化”》）
而本次试验关注的特立氟胺，则是一种用于治疗复发型多发性硬化的新型口服制剂。
这项临床研究共有1088位多发性硬化患者参与，年龄18到55岁不等，扩展残疾状态量表（expanded disability status scale）评分0-5.5分，在前一年内至少有一次复发或者前两年内至少有两次复发。患者随机平分到三组，分别为安慰剂组、每天7mg特立氟胺组和每天14mg特立氟胺组，试验共进行了108周。第一终点为年复发率，第二终点为连续至少12周的残疾进展。
试验结果发现，特立氟胺可以降低年复发率，其中安慰剂组为0.54，特立氟胺组为0.37，相对危险度分别下降31.2%和31.5%（p<0.001），对照组的残疾进展率为27.3%，7mg组为21.7%（p=0.08），14mg组为20.2%（p=0.03）。通过MRI的评估，两个药物组在试验终点上都要优于安慰剂组，当然，腹泻、恶心和脱发等这些副作用也会更严重；同时药物组的丙氨酸转移酶（ALT）水平升高1倍以上的概率增加，但三个试验组在使ALT升高3倍水平上并没有什么差异（分别是6.3%，6.7%和6.7%），三组中严重感染的概率分别为1.6%、2.5%和2.2%。
通过这样的临床随机试验，作者最终得出这样的结论：相对于安慰剂，特立氟胺可以显著降低多发性硬化的复发率、残疾进展和经MRI评估的疾病活动。
下一次再有人要用多发性硬化的治疗来刁难神经科医生时，我们就可以牛牛的甩出“特立氟胺，你知道么？”这样一句底气十足的话。当然，更重要的是，但愿这种新药可以真正为多发性硬化患者带来福音和希望。
来源：《新英格兰医学杂志》2011-10-6 原始论文
Randomized Trial of Oral Teriflunomide for Relapsing Multiple Sclerosis.Paul O’Connor, M.D., Jerry S. Wolinsky, M.D., Christian Confavreux, M.D., et al. for the TEMSO Trial Group. N Engl J Med 2011; 365:1293-1303.